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1岁患儿住院4天花费55万 到底什么药这么贵-上海千实精密机电科技有限公司

来源: admin/  作者: admin  时间: 2021-09-13 17:29
  近日,一则1岁婴儿住院4天花费55余万元的新闻引发民众热议,新闻中的票据显示患儿的总金额高达553639.2元,西药费为550177.2元,光是药物费用就占了4天治疗总金额的99.37%。55万元天价治疗费事件在网络上持续发酵,西安交通大学附属第二医院给出了回应。
 
  医院方面称,该名患儿所患的病症是脊髓性肌萎缩症(SMA),经全国儿童精神疾病专家诊断后,根据患儿的临床表现以及基因检查结果,在与家长沟通并签署知情同意后,使用诺西那生钠(Spinraza)为患儿治疗。在药物使用方面,公立医院实行“药品零加成”,也就是说并不存在网络上谣传的“医院故意非患者使用高价药”一事。
 
  冷静下来之后,网民们开始思考,脊髓性肌萎缩症究竟是什么病?为什么治疗这么费钱呢?
 
  一、罕见病与救命药
 
  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种与渐冻症相似的病症,是罕见的遗传性神经肌肉疾病,儿童发病率约为1/6000-1/10000,居儿童致死性常染色体遗传病的第二位。
 
  SMA是由缺乏功能性SMN1基因引起的,该基因能够解码遍布全身的运动神经元生存蛋白,一旦缺失可导致运动神经元死亡和不可逆的丢失,是一种致死率、致残率非常高的疾病,该病会影响肌肉功能,患儿通常在抬头、吞咽和呼吸方面都有问题。该病的发病严重程度与年龄呈反比,若不及时治疗,90%以上的患儿会在2岁时因呼吸衰竭死亡。
 
  2018年,SMA作为一种高发生率、死亡率、以及致残率的疾病,被列入我国《第一批罕见病目录》。数据显示,全球SMA患者约为50万人,目前中国SMA患者的人数约为3万人,按每年新生人口1500万来推算,国内每年新增SMA患者约为1500-2500例。
 
  二、救命特效药 在发达国家也属高价
 
  在没有特效药问世之前,大多数SMA患者只能在疾病的折磨下痛苦离世,截止至目前,国际上一共有三款治疗SMA的药物问世,它们分别是渤健公司的Spinraza、罗氏的Evrysdi(Risdiplam)和诺华集团旗下的Zolgensma,而Spinraza正是开头的新闻中患儿使用的药物。
 
  诺西那生钠(Spinraza)
 
  Spinraza于2016年由美国FDA获批上市,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,由美国渤健公司研发。2019年2月,Spinraza在中国获批上市,成为中国首个能治疗SMA的药物,当时的价格为70万元,知道2021年1月才降为55万元。
 
  而这55万元,也仅为一针的价格,使用Spinraza治疗的患儿第一年需要打6针,此后每年3针,而且需要终身用药。这也就意味着仅在第一年,患儿家庭就需要支出330万的药物费用,此后每年需要支出165万。
 
  在美国,Spinraza的价格更贵,其一针的单价是12.5万美元,第一年的治疗价格为76.2万美元,折合约491.5万人民币,此后每年需支出245.75万元,比国内价格高。
 
  Zolgensma
 
  2019年5月,诺华集团的Zolgensma获美国FDA批准上市。Zolgensma是全球首个治疗SMA的基因疗法,它能将SMN进行转基因改良,提高其生成SMN蛋白的能力,仅需一次给药,就能是实现长期缓解甚至治愈,被成为“神药”。
 
  但Zolgensma既是“神药”,也是“全球最贵的药物”,美国方面对它的定价为210万美元1针,折合人民币约1354.5万元,再加个方面长远来显然是一次给药的Zolgensma更为划算。
 
  利司扑兰(Evrysdi)
 
  2020年8月,罗氏的Evrysdi获得美国FDA批准,它是第一个治疗SMA的口服疗法,可实现在家给药,通过口服或者饲管治疗2个月以上儿童和成年SMA患者。Evrysdi是SMA治疗史上一个重要的里程碑,它的出现意味着SMA进入了口服治疗的新阶段。
 
  2021年6月,Evrysdi经过国家药品监督管理局审批后在中国上市,每瓶的价格为6.38万元,需要每日服用,一年的治疗费用约为2297万元。
 
  三、“孤儿药”入医保可行吗?
 
  据《美国医学杂志》估算,一种新药从研发到上市的平均成本约为13亿美元,折合人民币83.85亿,新药的专利保护期只有20年,药企必须在20年内赚回药品的研发费用的同时让投资商满意。
 
  再加上罕见病的发病率低,市场需求比一些广谱性疾病小得多,薄利多销的路子从一开始就被堵死,所以这些“孤儿药”(治疗罕见病的药物)一经问世就是天价。
 
  中国3万SMA患者,没几个能像开头新闻里的家庭一样,用得起Spinraza,普通家庭想要用的药,就只能寄希望于医保。不过遗憾的是,除了澳大利亚以及日本分别将Spinraza和Zolgensma纳入医保外,其他国家离入医保还有很长一段距离。
 
  事实上,自2019年Spinraza国内上市以来,就以被纳入医保谈判日程。由于国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,需要保障进入医保目录的药每个地方都能用得起。对于经济欠发达的地区来说,在保障罕见病药物以后,其他的基础疾病就没办法保障,所以只能寄希望与国家出面与药企谈判,把药瓶价格谈下来。
 
  但是对于研发药物的药企来说,它们既要收回成本,又要保证投资的资本满意,降价一事遥遥无期。SMA治疗药物进医保,最早也得等到2036年Spinraza的新药专利保护期过期,到时候我们肯定能用上价格更便宜的仿制药。
 
  在医药领域,药品分为专利药(原研药,本文所提的三个药品就是专利药)和非专利药(仿制药),专利药的前期研发需要投入资金与时间,成功上市后会享受很长一段时间的专利保护,药企可借此收回成本获得利润。仿制药是在专利药的专利保护期到期后研发上市的药物,与被仿制的药品含有相同的活性成分、适应症、剂型、规格、给药途径等。数据显示,大部分仿制药的价格都在原研药的9%左右,仿制药能够提供更加充足的临床,大幅度降低药品价格,减轻患者负担,提升社会医疗服务水平。