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1岁患儿住院4天花费55万 到底什么药这么贵-
近日，一则1岁婴儿住院4天花费55余万元的新闻引发民众热议，新闻中的票据显示患儿的总金额高达553639.2元，西药费为550177.2元，光是药物费用就占了4天治疗总金额的99.37%。55万元天价治疗费事件在网络上持续发酵，西安交通大学附属第二医院给出了回应。
医院方面称，该名患儿所患的病症是脊髓性肌萎缩症(SMA)，经全国儿童精神疾病专家诊断后，根据患儿的临床表现以及基因检查结果，在与家长沟通并签署知情同意后，使用诺西那生钠(Spinraza)为患儿治疗。在药物使用方面，公立医院实行“药品零加成”，也就是说并不存在网络上谣传的“医院故意非患者使用高价药”一事。
冷静下来之后，网民们开始思考，脊髓性肌萎缩症究竟是什么病？为什么治疗这么费钱呢？
一、罕见病与救命药
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种与渐冻症相似的病症，是罕见的遗传性神经肌肉疾病，儿童发病率约为1/6000-1/10000，居儿童致死性常染色体遗传病的第二位。
SMA是由缺乏功能性SMN1基因引起的，该基因能够解码遍布全身的运动神经元生存蛋白，一旦缺失可导致运动神经元死亡和不可逆的丢失，是一种致死率、致残率非常高的疾病，该病会影响肌肉功能，患儿通常在抬头、吞咽和呼吸方面都有问题。该病的发病严重程度与年龄呈反比，若不及时治疗，90%以上的患儿会在2岁时因呼吸衰竭死亡。
2018年，SMA作为一种高发生率、死亡率、以及致残率的疾病，被列入我国《批罕见病目录》。数据显示，全球SMA患者约为50万人，目前中国SMA患者的人数约为3万人，按每年新生人口1500万来推算，国内每年新增SMA患者约为1500-2500例。
二、救命特效药 在发达国家也属高价
在没有特效药问世之前，大多数SMA患者只能在疾病的折磨下痛苦离世，截止至目前，国际上一共有三款治疗SMA的药物问世，它们分别是渤健公司的Spinraza、罗氏的Evrysdi(Risdiplam)和诺华集团旗下的Zolgensma，而Spinraza正是开头的新闻中患儿使用的药物。
诺西那生钠（Spinraza）
Spinraza于2016年由美国FDA获批上市，是全球SMA精准靶向治疗药物，由美国渤健公司研发。2019年2月，Spinraza在中国获批上市，成为中国能治疗SMA的药物，当时的价格为70万元，知道2021年1月才降为55万元。
而这55万元，也仅为一针的价格，使用Spinraza治疗的患儿年需要打6针，此后每年3针，而且需要终身用药。这也就意味着仅在年，患儿家庭就需要支出330万的药物费用，此后每年需要支出165万。
在美国，Spinraza的价格更贵，其一针的单价是12.5万美元，年的治疗价格为76.2万美元，折合约491.5万人民币，此后每年需支出245.75万元，比国内价格高。
Zolgensma
2019年5月，诺华集团的Zolgensma获美国FDA批准上市。Zolgensma是全球治疗SMA的基因疗法，它能将SMN进行转基因改良，提高其生成SMN蛋白的能力，仅需一次给药，就能是实现长期缓解甚至治愈，被成为“神药”。
但Zolgensma既是“神药”，也是“全球贵的药物”，美国方面对它的定价为210万美元1针，折合人民币约1354.5万元，再加个方面长远来显然是一次给药的Zolgensma更为划算。
利司扑兰（Evrysdi）
2020年8月，罗氏的Evrysdi获得美国FDA批准，它是个治疗SMA的口服疗法，可实现在家给药，通过口服或者饲管治疗2个月以上儿童和成年SMA患者。Evrysdi是SMA治疗史上一个重要的里程碑，它的出现意味着SMA进入了口服治疗的新阶段。
2021年6月，Evrysdi经过国家药品监督管理局审批后在中国上市，每瓶的价格为6.38万元，需要每日服用，一年的治疗费用约为2297万元。
三、“孤儿药”入医保可行吗？
据《美国医学杂志》估算，一种新药从研发到上市的平均成本约为13亿美元，折合人民币83.85亿，新药的专利保护期只有20年，药企必须在20年内赚回药品的研发费用的同时让投资商满意。
再加上罕见病的发病率低，市场需求比一些广谱性疾病小得多，薄利多销的路子从一开始就被堵死，所以这些“孤儿药”(治疗罕见病的药物)一经问世就是天价。
中国3万SMA患者，没几个能像开头新闻里的家庭一样，用得起Spinraza，普通家庭想要用的药，就只能寄希望于医保。不过遗憾的是，除了澳大利亚以及日本分别将Spinraza和Zolgensma纳入医保外，其他国家离入医保还有很长一段距离。
事实上，自2019年Spinraza国内上市以来，就以被纳入医保谈判日程。由于国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，需要保障进入医保目录的药每个地方都能用得起。对于经济欠发达的地区来说，在保障罕见病药物以后，其他的基础疾病就没办法保障，所以只能寄希望与国家出面与药企谈判，把药瓶价格谈下来。
但是对于研发药物的药企来说，它们既要收回成本，又要保证投资的资本满意，降价一事遥遥无期。SMA治疗药物进医保，早也得等到2036年Spinraza的新药专利保护期过期，到时候我们肯定能用上价格更便宜的仿制药。
在医药领域，药品分为专利药(原研药，本文所提的三个药品就是专利药)和非专利药(仿制药)，专利药的前期研发需要投入资金与时间，成功上市后会享受很长一段时间的专利保护，药企可借此收回成本获得利润。仿制药是在专利药的专利保护期到期后研发上市的药物，与被仿制的药品含有相同的活性成分、适应症、剂型、规格、给药途径等。数据显示，大部分仿制药的价格都在原研药的9%左右，仿制药能够提供更加充足的临床，大幅度降低药品价格，减轻患者负担，提升社会医疗服务水平。
